Clonar genes y expresar proteínas será una revolución en la medicina

El clonado de genes y la expresión de proteínas son herramientas fundamentales de la biotecnología moderna que utilizan el ADN recombinante, una tecnología que permite unir fragmentos de ADN de diferentes organismos y expresar proteínas en sistemas diferentes de aquellos que las producen naturalmente.

El clonado de genes consiste en copiar un gen específico, una porción de ADN que contiene la información para fabricar una proteína, e introducirlo en células hospedadoras, como bacterias o células vegetales, animales o humanas cultivadas en el laboratorio. Estas células actúan como fábricas biológicas, que pueden producir grandes cantidades de la proteína codificada por ese gen.

La expresión de proteínas recombinantes es el proceso mediante el cual esas células producen la proteína deseada a partir del gen clonado. Esto permite obtener proteínas humanas en condiciones controladas.

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Estas técnicas tienen múltiples aplicaciones muy importantes, entre ellas la producción de medicamentos biológicos, como la insulina humana recombinante, usada en el tratamiento de la diabetes, o factores de coagulación, esenciales para personas con hemofilia.

También se relacionan con el desarrollo de vacunas, como aquellas contra el virus del papiloma humano (VPH) o la hepatitis B; el diagnóstico de enfermedades, mediante la producción de proteínas para pruebas de laboratorio, y las terapias génicas.

Se encuentran en fase de investigación proyectos con proteínas recombinantes asociadas al Alzheimer, Parkinson, autismo o depresión"

Sin embargo, el futuro promete avances todavía más impresionantes: transformar el modo en que se previenen, diagnostican y tratan enfermedades, mediante el empleo de abordajes personalizados, más específicos, precisos y seguros.

Mediante la combinación de ADN recombinante con nanotecnología se están desarrollando dispositivos diagnósticos ultrasensibles, que permitirán detectar enfermedades mucho antes de que aparezcan los síntomas.

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En paralelo, la inmunoterapia avanzada y terapia celular son formas revolucionarias de terapias personalizadas contra el cáncer. Para las células CAR-T (modificadas genéticamente para atacar células tumorales), se usan estrategias de clonado de genes con el propósito de expresar receptores quiméricos específicos en linfocitos T. Se encuentran en fase de investigación, además, proyectos con proteínas recombinantes asociadas a enfermedades como Alzheimer, Parkinson, autismo o depresión, con el objetivo de encontrar nuevas dianas terapéuticas.

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Estas tecnologías, no obstante, enfrentan limitaciones. El desarrollo y la producción de terapias basadas en tecnologías de ADN recombinante pueden costar millones de dólares, lo que se refleja en precios elevados para el sistema de salud y los pacientes. Esto puede limitar su acceso en países de bajos y medianos ingresos o en sistemas de salud pública con recursos restringidos.

En materia tecnológica, no todas las proteínas humanas pueden producirse fácilmente en bacterias u otras células. Esto obliga a usar sistemas más sofisticados y costosos, como células de mamífero en cultivo, lo que complica las estrategias a elegir para la producción a gran escala y los costos asociados. Además, las proteínas recombinantes deben ser puras y estables para ser usadas como medicamentos. Su aislamiento, purificación y conservación requieren tecnologías avanzadas y costosas.

*Investigadora del Instituto Universitario para el Desarrollo Productivo y Tecnológico (IUDPT) y del CONICET