"Los medicamentos no tienen precio, se los ponen". Con esta idea, el Gobierno decidió mandar –en plena pandemia por el coronavirus– una señal fuerte a los laboratorios internacionales en la pelea por los fármacos llamados de alto costo, que combaten enfermedades poco frecuentes e insumen gastos millonarios que representan un desafío para los sistemas de salud en todo el mundo. El caso testigo en la Argentina es del Nusinersen (cuyo nombre comercial es Spinraza) de la multinacional estadounidense Biogen, el primer tratamiento contra la atrofia muscular espinal (AME) y uno de los más caros del mundo: la terapia estándar (3 años) tiene un valor de mercado de U$S 1.308.000.
En una jugada arriesgada, el Ministerio de Salud de la Nación rescindió el convenio vigente con la compañía que había firmado el gobierno anterior “a un precio confidencial”, eliminó este medicamento del Programa Médico Obligatorio (PMO) para incorporarlo al Sistema de Tutelaje de la Superintendencia de Servicios de Salud (SSS) y solicitó la intervención de la Secretaría de Comercio del Interior. Así, en cuestión de días fijó el precio máximo de venta del Spinraza en U$S 27 mil por vial, cerca de cuatro veces menos que el precio de lista al que se comercializaba cuando irrumpió en el mercado en 2016, y menos de la mitad de lo que se cree que se había fijado en el convenio dado de baja. Al mismo tiempo, solicitó a la Comisión Nacional de Defensa de la Competencia “que investigue la posible comisión de infracciones a la Ley de Defensa de la Competencia”.
Hasta el momento, el principio activo, Nusinersen, es el único tratamiento aprobado contra la AME, un trastorno muscular de origen genético que se caracteriza por la progresiva debilidad y atrofia muscular y que afecta a uno de cada 10 mil nacidos vivos. Existen cuatro subtipos, la forma I es la más común y grave y los síntomas comienzan antes de los 6 meses de vida. En la Argentina, tras una larga batalla de las familias de niños con AME, el medicamento fue aprobado por la Anmat en marzo de 2019. La por entonces Secretaría de Gobierno de Salud a cargo de Adolfo Rubinstein firmó en mayo de 2019 un convenio con Biogen para la cobertura de Spinraza tipo I, II y III A “a un precio confidencial” con un descuento superior al 40% solo para los financiadores que adherían al convenio, que también fijaba protocolos de aplicación para cada caso. “Un convenio de un organismo público donde no se pudiera decir el precio es algo nunca visto”, dicen desde el Ministerio.
El acuerdo también exigía incorporar el medicamento al PMO, el listado de prestaciones de alta frecuencia que son obligatorias. Algo que, según las actuales autoridades sanitarias, no debería haber ocurrido porque se trataba de un medicamento de alto costo para el tratamiento de una enfermedad de baja frecuencia. “Haberlo puesto en el PMO fue disfrazar de acceso algo que no lo fue. Porque aun estando en el PMO para que un paciente pudiera acceder al tratamiento debía hacer un juicio. Eso hacía que todos los jueces consideraran el amparo y los financiadores no lo podían pagar”, explicó Sonia Tarragona, secretaria de Medicamentos e Información Estratégica.
En noviembre de 2019, un informe de la Comisión Nacional de Evaluacion de Tecnologias Sanitarias (Conectec), desaconsejó la incorporación de esta tecnología a la cobertura obligatoria del país. “Solo en caso de una reducción considerablemente significativa en el precio de la tecnología que permita garantizar la sustentabilidad del resto de prestaciones esenciales (...) podría considerarse la cobertura para pacientes con AME tipo I y tipo II”, apuntó el organismo. Al dictamen se suma, según el Ministerio, que Biogen no presentó al año de aprobación la evidencia exigida por el programa de seguimiento de pacientes (de 142 solo presentó datos de siete y de forma incompleta). Así en junio se decidió excluir del registro de Anmat el tipo 3A, dejando afuera a los futuros pacientes con este tipo de AME, una medida criticada por la Federación Familias con AME de Argentina (ver recuadro).
Compra. El Ministerio eliminó del PMO a Spinraza y se incorporó al Sistema de Tutelaje de Tecnologías Sanitarias Emergentes del SSS, un régimen de reintegros en este caso con un valor máximo $3 millones y medio por vial. “A partir de ahora todos los financiadores que concedan el tratamiento tienen un reintegro de la seguridad social que antes no tenían, con lo cual todas las obras sociales lo van poder otorgar sin juicio, recibiendo el reintegro de la SSS”, explicó Tarragona, quien confirmó que el Estado realizará una compra para todos los pacientes actualmente en tratamiento con los tres tipos de AME al precio fijado por la Secretaría de Comercio Interior: U$S 27 mil por vial. “Es el mismo precio que se vende en Brasil, el anterior era casi extorsivo”, apuntan desde el Ministerio.
“Biogen cumple y seguirá cumpliendo con la normativa vigente”, se limitaron a responder desde Biogen. En tanto, la medida fue celebrada por los financiadores. “Tiene un efecto inmediato de alivio sobre los costos de las obras sociales, de las prepagas y del Estado mismo”, dice Jorge Piva, director general de Medifé y vicepresidente de la Unión Argentina de Entidades de Salud (UAS), que propone crear un fondo de enfermedades catastróficas como existe por ejemplo en Uruguay para atender este tipo de casos, que tenderán a multiplicarse. “Es buena la decisión que tomó el Gobierno, sienta precedentes para otros casos”, coincide Gabriel Barbagallo, vocero de OSDE.
El precio máximo para el Spinraza sacudió a los laboratorios, en especial a los internacionales en un contexto donde la inversión en medicamentos de alto precio marca el negocio farmacéutico para las próximas décadas. Podría convertirse en un anticipo de futuras intervenciones del Gobierno, sobre todo en un sistema de salud que quedará más golpeado después de la pandemia. De hecho, en la Conectec ya se están evaluando otros 82 medicamentos de vanguardia, la mayoría oncológicos, una de las ramas con más innovaciones terapéuticas en los últimos años de la mano de las inmunoterapias.
Familias de niños con AME: “Excluir a pacientes con tipo 3A es un retroceso”
F.B.
Vanina Sánchez es mamá de Joaquín de 7 años, diagnosticado con Atrofia Muscular Espinal (AME) a los 17 meses. Desde ese momento dejó su carrera profesional para volcar de lleno su experiencia previa en ayudar a las familias de pacientes con AME a traves de la Asociacion Civil FAME Argentina, que hoy preside. “Lo que vivimos estos últimos 3 años fue un infierno, tener un tratamiento disponible para una enfermedad tan cruel como esta que va transformando a las personas en estatuas porque literalmente quita las fuerzas de cada músculo del cuerpo es un milagro; y a su vez lo peor que nos paso porque nos puso a trabajar en cosas que no estábamos preparados y generó mucha inquietud”.
Vanina cuenta que el 95% de las personas accedió al tratamiento a través de un amparo, lo que significó un estrés tremendo para las familias y que en un principio vieron el acuerdo firmado por el anterior gobierno como algo bueno: “entendimos que iba a permitir una rebaja para todas las obras sociales y entes financiadores pero los amparos continuaron”. Aunque apoyan la decisión tomada por el actual Ministerio de Salud (“si se terminan los juicios, se hace el reintegro y todo eso fluye para nosotros es un cambio inmenso que apoyamos y agradecemos”), critica la decisión de excluir a futuro el tipo de AME 3A. “Nosotros esto lo tomamos como un retroceso en los derechos de los pacientes porque en nuestro país hoy un 20% de los 142 pacientes que están en tratamiento tienen tipo 3A, con lo cual existe evidencia a nivel local. En el mundo hay 12 mil pacientes en tratamiento con Spinraza, de los cuales el 25% es tipo 3A. Está aprobado por la FDA y la EMEA y por otros 82 países. Solamente Taiwán tiene una regulación restringida sacando tipo 3. El resto de los países incluyen el tipo 3 y 4, del que definitivamente hay menos evidencia disponible. Pensamos que es algo que prontamente tenemos que rever porque sino sigue generando inequidad entre los pacientes”. Desde el Ministerio de Salud confirmaron que todos los pacientes con 3A actualmente en tratamiento van a continuar y admiten que para los que vengan es un tema a resolver. “Estamos conversando con los pacientes y el laboratorio para poder conseguir un acuerdo de riesgo compartido, un modelo que tiene Brasil y otros países”, sostuvo Sonia Tarragona. Los acuerdos de riesgo compartido son un instrumento de gestión sanitaria que condiciona el pago a la compañía farmacéutica dependiendo de la efectividad del nuevo medicamento.
Rubinstein: “Los acuerdos confidenciales son una práctica común”
J. S.
Adolfo Rubinstein fue secretario de Salud del gobierno anterior y en su gestión se firmó el acuerdo de precios del Spinraza rescindido esta semana.
—¿Qué opina de la decisión?
—No conozco las razones del gobierno para rescindir el acuerdo de cobertura de Biogen pero en la resolución se mencionan “incumplimientos” por parte del laboratorio del acuerdo, sin precisar otras cosas. Respecto a la fijación del del valor de reintegro, se observan contradicciones entre la disposición de la Superintendencia de Servicios de Salud (SSS) y la resolución de la secretaría Comercio, ya que la primera fija un valor de reintegro de $3.500.000 por vial (USD$47.600 al cambio oficial), cercano al valor acordado con Biogen, mientras que la segunda fija un precio máximo de USD$ 27.000. Por otro lado, es bastante inconsistente que la SSS, dependiente del Ministerio de Salud reintegre el costo de una droga a los agentes del seguro de salud que el mismo ministerio saca de la cobertura.
—¿Por qué decidieron en su gestión hacer un acuerdo confidencial? ¿Es algo habitual que hace el ministerio?
—Hay muchos medicamentos o tecnologías de alto precio que tienen acuerdos confidenciales entre el estado y la industria y es una práctica muy común en todo el mundo con drogas de muy alto precio, en que el laboratorio, que tiene el monopolio de la patente, no quiere revelar el precio al público porque puede interferir con su política de comercialización. En el caso del ministerio de salud, se cumplió con todos los requerimientos administrativos y jurídicos.
—¿Por qué decidieron incorporar al PMO el tratamiento, si es una enfermedad poco frecuente?
—En estas enfermedades hay que aplicar la regla de la equidad y no sólo la de costo/efectividad. Por supuesto que detrás hay un gran dilema ético ya que la cobertura de estos tratamientos consume muchos recursos, pero la alternativa es dejar sin un tratamiento efectivo a niños con una enfermedad fatal. De todos modos, para asegurar que los pacientes incluidos y las indicaciones terapéuticas fueran las correctas se incluyeron otras resoluciones por las que se definían las condiciones de cobertura, elegibilidad y registro para vigilancia tutelada. Además, se creó una comisión supervisora del programa de AME.
—¿Por qué incorporaron la cobertura de AME III si no hay evidencia científica clara de su eficacia? ¿Fue un pedido del laboratorio para bajar el precio?
—El laboratorio quería que se incluyeran todos los subtipos incluyendo el IIIB y el IV pero al momento del acuerdo y la resolución, sólo AME tipo I, II y III A tenían evidencia de beneficio clínico, mayor en el caso de los subtipos I y II respecto al subtipo III A. Por eso no cubrimos los otros subtipos. Además, ANMAT había ya aprobado para su comercialización también AME I, II y III A. Desconozco las razones por las que ahora Anmat recomienda sacar la comercialización de Spinraza en AME III A. Como ejemplo, puedo decirte que el NICE, de UK, que es la agencia más rigurosa de evaluación de evidencia clínica y tecnologías del mundo, cubre los 3 subtipos I, II y III.
—¿Qué reflexión le merece el financiamiento de los medicamentos ultra caros?
—Los llamados medicamentos especiales, que son los de muy alto precio, hoy ya se llevan más de 20% del costo de los medicamentos, pero escalando a un ritmo exponencial en estos últimos años. En este sentido, la creación de una Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias es una de las asignaturas pendientes aún irresueltas en nuestro país. Esa fue la razón de la creación de la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías Sanitarias al comienzo de mi gestión, para crear una estructura que sirviera de prototipo a la futura agencia.
