Modifican células madre para atenuar distrofia muscular

Células madre adultas reprogramadas, que provenían de humanos que sufrían de distrofia muscular, permitieron atenuar los síntomas de la misma enfermedad inducida en ratones de laboratorio, según un estudio publicado hoy.

Se trata de un avance significativo para el futuro desarrollo de terapias genéticas utilizando células madre modificadas para tratar enfermedades, estiman los autores del trabajo conducidos por el doctor Yvan Torrente de la Universidad de Milán en Italia y publicados en la revista estadounidense Cell Press de diciembre.

La distrofia muscular de Duchenne, la más difundida por la miopatía del niño, es una enfermedad genética hereditaria e incurable, transmitida por las madres y que afecta sólo a los varones. La enfermedad afecta progresivamente al conjunto de músculos del organismo.

Es provocada por la mutación de un gen que impide a las células producir una proteína que juega un rol crucial para la actividad eléctrica de los músculos.

Los científicos reprogramaron el ADN de las células madre para que ignoren la mutación que los lleva a producir una versión más corta pero activa de la proteína.

Los ratones tratados con estas células madre desarrollaron músculos más fuertes y han podido correr más tiempo sobre una cinta transportadora que los animales no tratados.

Otros tratamientos experimentales contra esta enfermedad dieron igualmente resultados alentadores en los animales de laboratorio.

En noviembre un equipo de investigación estadounidense produjo una molécula sintética que elimina las contracciones involuntarias de músculos, principal síntoma de la distrofia muscular.

La distrofia muscular de Duchenne, nombre del médico francés que identificó la enfermedad, afecta en promedio a un niño cada 3.500 nacimientos. Es la forma más severa de la enfermedad.

Los niños con esta enfermedad pierden la capacidad de caminar entre los siete y 12 años y mueren próximos a los 20 años por deficiencias en los músculos cardíacos y pulmonares.

Fuente: AFP