Prueban un tratamiento que promete frenar la maculopatía húmeda con una única aplicación

Un equipo de especialistas argentinos está participando de una investigación médica internacional que busca poner a punto una mejora drástica en las hoy limitadas opciones médicas que se usan para una patología oftalmológica común y en crecimiento: la degeneración macular húmeda.

Se trata de completar la Fase 3 de un ensayo de un nuevo tratamiento de terapia génica, capaz de frenar la Degeneración Macular Asociada a la Edad, en su forma húmeda.

Esta enfermedad, que los profesionales sintetizan como “DMAE”, es muy común. Según la Sociedad Argentina de Oftalmología, “afecta a adultos mayores y es la principal causa de pérdida de visión central después de los 60 años de edad”. Es una patología genética, de base degenerativa (a mayor edad, más riesgo).

“La degeneración macular húmeda es una enfermedad frecuente en las personas mayores de 55 años, con mayor incidencia hacia los 75 años. Digamos que el 2% de las personas de esta edad sufren esta situación en un estadío avanzado. Y luego la cantidad de casos crece exponencialmente”, le detalló a PERFIL Patricio Schlottmann, Jefe de Investigación Clínica en Charles Centro Oftalmológico, una institución dedicada a la visión, pero altamente especializada en patologías de la retina.

Según Schlottmann: “afecta la visión central (el punto de máxima precisión visual) y suele comenzar en un ojo para luego comprometer al otro. Causa dificultad en la lectura y en el reconocimiento de números y letras. Y, con el tiempo, afecta la calidad de vida cotidiana, ya que complica la elección de la ropa, la identificación de alimentos y cualquier otra actividad cotidiana que requiera de la visión fina”.

Obviamente, esto suele derivar, con el paso de los años, en pérdida de autonomía, dependencia y, en muchos casos, consecuencias emocionales como ansiedad o depresión asociadas al deterioro funcional. Como está asociada a la edad y nuestras sociedades están en un acelerado proceso de “envejecimiento”, es una patología cada vez más común.

Para tratar esta situación hay una opción muy difundida. Básicamente, inyecciones que se deben poner en el ojo afectado cada dos o tres meses. Estas ayudan al 65% de los pacientes a frenar el avance de la maculopatía húmeda. Y otro porcentaje importante, incluso, mejora en forma significativa.

“Pero ir al consultorio oftalmológico a hacerse el estudio de control cada dos meses y recibir una nueva aplicación, con la perspectiva de que este proceso se repita durante el resto de la vida, especialmente entre las personas mayores, no es algo que facilite la adherencia al tratamiento. Y con el beneficio de que la enfermedad no avance, pero sin percibir mejoras en la visión, lo que termina pasando con mucha frecuencia es que la gente vaya retrasando o saltando inyecciones y la enfermedad, que estaba detenida, vuelve a avanzar”, resumió Schlottmann. “Las estadísticas de EE.UU. registran que, al cabo de tres años, el 80% de los pacientes ya abandonó este tratamiento y la enfermedad volvió a avanzar”. Y en Europa pasa algo similar con esta patología crónica. Además, con el tiempo, también se van sumando “obstáculos burocráticos” por parte de los financiadores de estos tratamientos (obras sociales, prepagas, PAMI), ya que los costos de las inyecciones son elevados.

Para buscar cambios en este paradigma, hay laboratorios diseñando alternativas como la que, justamente, se están probando ahora. En las últimas semanas, nuestro país se incorporó al estudio 4Front-2, que también se lleva adelante en Europa y Estados Unidos. Al momento, Argentina es el único país de la región que participa de esta etapa y espera aportar 150 personas al proyecto del nuevo tratamiento –que ya mostró buenos resultados durante la fase 2– y que ahora debe probar su efectividad en 450 pacientes.

Duradero. ¿De qué se trata la nueva opción? De sumarle al ADN de las células de la retina un fragmento genético codificado en el laboratorio. Esa secuencia genética llega a la retina por medio de una única inyección intraocular que “coloca” allí un vector viral específicamente diseñado. A partir de ese momento, las células del ojo afectado comienzan a producir, de manera sostenida, su propio agente terapéutico –similar al medicamento que antes se inyectaba– y cuya acción es frenar el avance de la maculopatía húmeda.

En otras palabras, tras esta única inyección con un virus también sintético (para garantizar la seguridad), el tejido afectado por la DMAE comienza a producir el antídoto que logra frenar el deterioro, pero ya sin la necesidad de recibir inyecciones periódicas de medicamentos.

“Pensamos que con esta opción puede cambiar el paradigma de tratamiento, ya que, por ahora, el seguimiento de los pacientes nos indica que el tratamiento sigue funcionando bien cinco años después de aplicarse esta especie de ‘vacuna’ anti-DMAE. Además, apenas el 20% de esos pacientes requirieron una segunda dosis de “refuerzo”.

Si la fase 3 resulta tan prometedora y segura como resultaron las anteriores, muchos más pacientes podrán recibir el tratamiento para mantener su patología bajo control a lo largo de los años. Y dejarán de perder su visión por el paso del tiempo, con apenas un control oftalmológico anual”, concluyó –optimista– Schlottmann.

Un “Hub” ideal para estudios oftálmicos

E.G.

Schlottmann, quien también es el Director de Oftalmología en la Organización Médica de Investigación, le comentó a este medio un detalle interesante: “En los últimos años Argentina se está volviendo un ‘hub’ muy importante para llevar a cabo ensayos clínicos de oftalmología”. En la práctica, esto ya ocurre en otras especialidades médicas –como oncología y desarrollo de nuevas vacunas– donde los profesionales de la salud de nuestro país son reconocidos y buscados por muchos grandes laboratorios. Pero también ocurre en la especialidad ocular. Según Schlottmann, “esto es por la excelencia de los profesionales locales, porque tenemos tecnología de primer nivel y porque el tipo de personas sobre los que se hacen los estudios tiene características genéticas similares a las del primer mundo. Además, tenemos una incidencia parecida de diversas patologías oculares –como la degeneración macular–, y finalmente, tenemos la Anmat, que es el organismo de regulación que supervisa estos estudios, y que está muy bien considerada en el mundo de la investigación clínica”.

Buscando pacientes

No hay mucho para hacer para prevenir esta patología: se recomienda disminución de la exposición solar, no fumar y adoptar una dieta mediterránea. Pero para cuando se llega al tratamiento, esta opción es una posibilidad. Según Schlottmann, “las fases 1 y 2 del ensayo, realizadas con un número menor de pacientes, ya mostraron resultados promisorios en términos de seguridad y eficacia, lo que nos permite avanzar a esta instancia –fase 3– donde buscamos involucrar una mayor cantidad de participantes y de varios centros médicos de diferentes países”.