Una terapia genética permitió que personas con ceguera avanzada volvieran a detectar objetos

Un equipo internacional de científicos consiguió que algunos pacientes con ceguera avanzada recuperaran parcialmente su capacidad de detectar objetos mediante una combinación de terapia genética y anteojos especiales. La investigación reunió a diez personas con retinosis pigmentaria, una enfermedad hereditaria que provoca la pérdida progresiva de la visión. El ensayo fue desarrollado por especialistas de la Universidad de Pittsburgh, en Estados Unidos, y del Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea, en Suiza. Sus resultados fueron publicados en la revista científica The New England Journal of Medicine.

La retinosis pigmentaria deteriora progresivamente los fotorreceptores, las células de la retina encargadas de captar la luz y transmitir información visual al cerebro. Cuando estas estructuras dejan de funcionar, la capacidad de ver disminuye y puede llegar a perderse casi por completo. Su tratamiento resulta especialmente complejo porque existen numerosas alteraciones genéticas capaces de provocar la enfermedad.

Los investigadores utilizaron una técnica denominada optogenética, que permite modificar células para que respondan a estímulos luminosos. En lugar de reparar los fotorreceptores dañados, aprovecharon otras células de la retina que suelen sobrevivir a la enfermedad y conservan conexiones con el cerebro. Mediante una inyección en el ojo más afectado de cada paciente, introdujeron un virus modificado que transportaba instrucciones para producir ChrimsonR, una proteína sensible a la luz.

Cómo funcionan los anteojos que permiten recuperar parte de la visión

Las células modificadas necesitan una iluminación específica para responder, por lo que los científicos desarrollaron unos anteojos equipados con una cámara y un sistema de proyección. El dispositivo registra las imágenes del entorno y las transforma en pulsos de luz ámbar que estimulan la retina. De esta manera, las células tratadas pueden transmitir señales visuales al cerebro, aunque los fotorreceptores originales hayan perdido su función.

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Los resultados mostraron que siete de los diez participantes mejoraron su sensibilidad a la luz. En seis pacientes, esa mejoría alcanzó un nivel considerado clínicamente significativo. Además, cuatro de los ocho participantes que completaron las pruebas de comportamiento visual consiguieron detectar objetos o localizar elementos de su entorno con mayor facilidad.

Algunos participantes lograron identificar puertas o seguir líneas cuando utilizaban los anteojos. Sin embargo, ninguno recuperó una visión normal ni consiguió leer textos o reconocer rostros. Los investigadores también observaron que quienes practicaban durante más tiempo con el dispositivo tendían a obtener mejores resultados, posiblemente por su capacidad para aprender a interpretar las nuevas señales visuales.

Los límites del tratamiento y las próximas investigaciones

La mayoría de los efectos adversos registrados durante el ensayo fueron leves o moderados. También se registró una complicación ocular grave que, según el informe, se resolvió rápidamente, aunque no se precisó el tiempo de recuperación. Los investigadores señalaron que todavía se necesitan estudios con más participantes para evaluar la seguridad y la eficacia de esta estrategia, especialmente porque los resultados corresponden a un grupo reducido de pacientes.

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La técnica podría beneficiar a personas con diferentes variantes genéticas de retinosis pigmentaria, ya que no requiere corregir la mutación específica que originó la enfermedad. Esa posibilidad deberá evaluarse en nuevos ensayos con pacientes que presenten distintas causas genéticas de pérdida visual. También queda por determinar si las mejoras se mantienen a largo plazo y hasta dónde puede aumentar la capacidad visual recuperada.

DCQ