El caso del escritor Ricardo Piglia generó una catarata de consultas y mucha angustia entre los pacientes que padecen la misma enfermedad que el autor de Respiración artificial: Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Es que esta semana se conoció el pedido, a través de la plataforma Change.org, para que la prepaga de Piglia, Medicus, cumpla el fallo del juez Iván E. Garbarino y dé cobertura a un tratamiento experimental contra el ELA, el fármaco conocido como GM604. El problema es que esta molécula del laboratorio estadounidense Genervon y cuyo costo asciende a US$ 100 mil, aún no cuenta con aprobación de la FDA de EE.UU., ni la Anmat en la Argentina. “El tema nos ha traído mucha preocupación y lo seguimos con mucha atención. Algunos pacientes en etapa terminal intentan acceder a terapias alternativas y hay personas que lucran con estas circunstancias. En el caso de Piglia, está pidiendo por una terapia que no tiene aval de la comunidad científica mundial”, explicó Darío Ryba, presidenta de la Asociación ELA Argentina.
Hasta el momento se han realizado dos ensayos clínicos con GM604: uno de Fase 2A con doce pacientes en un período de dos semanas y un ensayo de uso compasivo en un solo paciente. Para Gisella Gargiulo-Monachelli, neuróloga del Hospital Fernández e investigadora del Conicet, el pequeño tamaño de la muestra y la corta duración del estudio hacen difícil determinar si habría algún beneficio para las personas con ELA. “Es necesario que este medicamento se someta a una evaluación clínica más completa”, señaló.
Otro de los puntos cuestionables es que Genervon no ha publicado los resultados de sus ensayos clínicos en ninguna revista científica. Sólo a través del sitio web de la empresa farmacéutica se puede acceder a la experiencia de pacientes tratados con la droga, todos casos de éxito. Allí se menciona al paciente 106, “un famoso profesor de 74 años de la Argentina” que participa de un ensayo clínico autorizado por el Comité de Etica del Fleni y la Anmat y que “tras dos meses de tratamiento con GM604 tuvo una notable mejoría”. Según fuentes de la Anmat, no existe actualmente en curso ningún protocolo de investigación de esta molécula en la Argentina. “Además, cualquier ensayo clínico, cualquier protocolo de investigación no debe tener costo alguno para el paciente”, aclaró Ryba.
En 2013 Piglia fue diagnosticado con ELA, una enfermedad neurodegenerativa que no tiene cura. Con el tiempo su salud se deterioró. Con el aval de sus médicos, su familia pidió permiso a la Anmat para importar la droga GM604, un recurso que se conoce como “uso compasivo”. Según trascendió, el escritor habría vendido su estudio de Barrio Norte para afrontar el oneroso costo del medicamento. Ante la negativa de su prepaga de dar cobertura al tratamiento experimental, su esposa Beba Eguía decidió presentar un recurso de amparo. El juez Iván E. Garbarino falló a favor y ordenó a Medicus que cubriera el ciento por ciento de la droga. Tras hacerse público el
reclamo a través de Change.org, la prepaga emitió un comunicado donde expresa “su total disposición para cumplir con las necesidades del paciente”.
El desafío del balde de agua
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la muerte de las células motoneuronas, que son aquellas encargadas de mover los músculos voluntarios del cuerpo. Hasta el momento, no tiene cura. Es la enfermedad que padecen, entre otros famosos, el científico Stephen Hawking. En 2014 la campaña “del balde de agua helada” que buscaba concientizar sobre la ELA y generar donaciones para investigación tuvo una gran repercusión en las redes sociales.
