Herramienta de genes Crispr promete en patologías hematológicas

Los nuevos datos de un primer estudio en humanos con la herramienta de edición de genes Crispr mostraron resultados prometedores de la compañía que lleva el nombre de la tecnología y de su socio Vertex Pharmaceuticals Inc.

Crispr Therapeutics AG y Vertex dijeron que un total de 10 pacientes, siete con talasemia beta y tres con enfermedad drepanocítica grave, registraron mejoría después de recibir el tratamiento único CTX001. Tras un seguimiento de tres a 18 meses, todos los pacientes seguían libres de la necesidad de transfusiones de sangre y se libraron de síntomas dolorosos relacionados con sus enfermedades.

Los inversores que estaban a la espera de la información tendrán la oportunidad de ver los resultados en una presentación en la reunión virtual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH), así como en un artículo del New England Journal of Medicine. ASH es el mayor encuentro médico del año sobre enfermedades y trastornos hematológicos y ofrecerá actualizaciones de medicamentos competidores en desarrollo.

“Los resultados son sistemáticos y de larga duración”, dijo David Altshuler, director científico de Vertex, y destacó que el ritmo de inscripción de nuevos pacientes en los programas ha aumentado rápidamente. “Esta es la primera publicación de Crispr utilizada en el tratamiento de enfermedades hereditarias en humanos, hasta donde sabemos”, dijo en una entrevista telefónica, haciendo referencia al artículo de NEJM.

Las acciones de Crispr y Vertex han avanzado en direcciones distintas este año, especialmente después de que Vertex suspendiese el desarrollo de otro medicamento denominado VX-814 a mediados de octubre, lo que provocó una ola de ventas. Crispr se ha disparado un 140% a una serie de máximos históricos en medio del optimismo por la plataforma de la compañía, mientras que las acciones de Vertex han subido menos del 5% en lo que va de año.

Es probable que los datos de CTX001 beneficien a empresas como Intellia Therapeutics Inc. y Editas Medicine Inc., que también estudian medicamentos basados en la edición de genes Crispr. Y los resultados de células falciformes se pueden comparar con datos recientes de la terapia LentiGlobin, de Bluebird Bio Inc., que se presentará en la conferencia de ASH el lunes por la noche.

La seguridad de la terapia CTX001 estaba, por lo general, en línea con otros tratamientos que necesitan quimioterapia para destruir el sistema inmunitario de un paciente. Entre los pacientes con beta talasemia, se informaron cuatro eventos adversos graves en un paciente, incluidos dolor de cabeza, linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH), síndrome de dificultad respiratoria aguda y síndrome de neumonía idiopática. Los problemas finalmente se resolvieron y no se consideraron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento para los pacientes con células falciformes.

“Creemos que probablemente sea un caso excepcional y es poco probable que lo veamos en más pacientes, pero es algo que observaremos cuidadosamente”, dijo el líder ejecutivo de Crispr Therapeutics, Samarth Kulkarni, al hablar del evento HLH, un síndrome inflamatorio sistémico potencialmente mortal.