Terapia por ley 'derecho a intentar' recibe a su primer paciente

Un hombre de California con un tipo de cáncer cerebral mortal está recibiendo una terapia experimental en virtud de la denominada ley de derecho a intentar. Este representa el primer uso que se conoce públicamente de la controvertida legislación que el presidente Donald Trump promulgó en mayo de 2018.

El tratamiento, llamado Gliovac, es una vacuna elaborada a partir de las propias células del paciente y el tejido tomado de otros pacientes con glioblastoma, el mismo tumor agresivo que acabó con la vida de John McCain un año después de su diagnóstico. Epitopoietic Research (ERC), sociedad belga de capital cerrado que está probando la terapia en humanos, ofrece el tratamiento a este paciente, que por ahora ha optado por permanecer en el anonimato.

Trump y otros patrocinadores conservadores han promocionado la ley sobre el derecho a intentar como una forma de eliminar a los reguladores de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), que generalmente supervisan el uso de fármacos experimentales por parte de pacientes que están fuera de los ensayos clínicos. Quienes defienden esta terapia dicen que les dará opciones a los pacientes moribundos, mientras que los críticos señalan que los expondrá a efectos secundarios desconocidos de terapias poco estudiadas, sin saber si tienen una posibilidad razonable de beneficiarse.

La familia del paciente acudió a ERC para solicitar la terapia después de que no calificara para el estudio experimental de Gliovac ni a ningún otro ensayo en curso, indicó Daniela Bota, directora médica del programa de tumores cerebrales de la Facultad de Medicina de la Universidad de California, en Irvine. Bota también es la investigadora principal del ensayo oficial del fármaco, que se encuentra en la segunda de las tres etapas de estudio que la FDA exige normalmente antes de su aprobación.

Sentencia de muerte

"Para muchos pacientes con glioblastoma recurrente, no hay nada", expresó Joe Elliott, director general de la filial de ERC en EE.UU. "Es una sentencia de muerte. El tiempo es esencial para ingresar al programa. Solo queremos ayudar a los pacientes en estas situaciones en las que no tienen otras opciones de tratamiento".

Hasta ahora, entre 25 y 30 pacientes han sido tratados con Gliovac, principalmente en ensayos clínicos y en un programa de uso compasivo en Europa. Muchas personas en EE.UU. no califican para el estudio en curso en Irvine debido a la gravedad de su afección ni a otros tratamientos no autorizados que hayan probado, dijo Elliott.

Derecho a intentar

“Tratamos de ofrecer un estudio a cada paciente que califica. Pero cuando no califica, es cuando tiene la opción del derecho a intentar. Es una forma más fácil de obtener el tratamiento directamente para el paciente", señaló Bota.

ERC ha recibido un puñado de solicitudes de acceso a Gliovac desde la aprobación de la ley de derecho a intentar. El paciente de California, que comenzó el tratamiento en noviembre, es el primero en obtener acceso a esta terapia, dijo Elliott.

No ha habido ningún efecto secundario grave por el uso de la vacuna. La FDA y otros reguladores basarán las decisiones de aprobación en los resultados del programa de ensayos clínicos que actualmente está en marcha y que está programado para una extensión. Debe concluir en los próximos 18 meses, señaló Elliott.