Terapias genéticas y acceso a la salud: el modelo de EE.UU. que podría transformar la medicina

La innovación médica avanza a gran velocidad en el mundo, especialmente en áreas como la terapia celular y la edición genética. Según el especialista en economía de la salud Martín Morgenstern, un nuevo programa impulsado en Estados Unidos podría marcar un cambio profundo en el acceso a tratamientos avanzados.
“La edición genética es un mecanismo que efectivamente va a definir el futuro de la medicina”, afirmó en Canal E.

El programa fue lanzado a través de los sistemas públicos de cobertura sanitaria estadounidense, como Medicare y Medicaid, con el objetivo de facilitar el acceso a terapias celulares y genéticas a poblaciones con menos recursos.

“Esta iniciativa marca una colaboración importante y sin precedentes entre el gobierno federal, los estados y las compañías farmacéuticas”, explicó Morgenstern.

El modelo busca ampliar la disponibilidad de tratamientos innovadores para enfermedades que hasta ahora contaban con pocas o ninguna opción terapéutica eficaz.

Terapias celulares y edición genética: cómo funciona el nuevo modelo

En términos simples, la terapia genética consiste en intervenir directamente en el material genético de los pacientes para corregir errores que generan enfermedades. “Se trata de tomar células del paciente y desarrollar correcciones genéticas en su sistema inmunológico”, detalló el especialista.

La primera enfermedad elegida para aplicar este modelo es la anemia de células falciformes, una patología hereditaria que afecta principalmente a poblaciones de origen africano. “Es una enfermedad genética que altera los glóbulos rojos y genera graves problemas de oxigenación en el organismo”, explicó.

Según Morgenstern, el programa tiene un alcance significativo: ya participan más de 30 estados de Estados Unidos, además del Distrito de Columbia y Puerto Rico.

Además, uno de los aspectos más innovadores del proyecto es la implementación de mecanismos estrictos de evaluación científica. “Se va a medir todo con evidencia del mundo real, para transparentar la efectividad y la seguridad de los tratamientos”, señaló.

Transparencia, acceso y el rol de los laboratorios

Otro punto clave del modelo es la transparencia en los resultados y en el financiamiento de los tratamientos, algo que históricamente fue criticado en la industria farmacéutica. “Los reembolsos confidenciales no son apropiados para la comunidad general, por eso se van a difundir públicamente los datos de resultados”, sostuvo.

El programa también busca garantizar mayor acceso a tratamientos para poblaciones vulnerables, que suelen quedar fuera de las terapias más avanzadas por su alto costo. “El acceso equitativo es fundamental, porque estas enfermedades afectan con mayor frecuencia a poblaciones con menos recursos”, explicó.

En cuanto al rol de los laboratorios, Morgenstern consideró que la participación del sector privado responde también a incentivos económicos. “Los laboratorios aceptan porque se trata de una patología con el mismo error genético en la mayoría de los pacientes, lo que permite desarrollar medicamentos efectivos para todos”, indicó.

Para el especialista, si el modelo demuestra buenos resultados podría extenderse a otras enfermedades complejas, incluso al cáncer. “Si este experimento es exitoso, podría abrir el camino hacia nuevas terapias para muchas otras patologías”, concluyó.